ASH：“中国原创” 获世界关注
来自于：医师报 2012-01-17 有 396次阅读 分享 () 编辑:田磊磊
作者：北京大学人民医院 北京大学血液病研究所 赵翔宇 江倩 刘代红
在刚刚落下帷幕的第53届美国血液学会年会上，北京大学人民医院、北京大学血液病研究所黄晓军教授受邀对该研究所最新研究成果作了报告，赢得了国际血液学专家的高度关注和认可。
造血干细胞移植供者匮乏的时代已成为历史
本届年会上，黄晓军教授进行了题为“非体外去T单倍型造血干细胞移植治疗恶性血液病长期随访结果：单中心9年经验”的报告。这一研究成果获得了国际同行的高度关注和认可，报告将北京大学原创性的造血干细胞移植技术体系在国际进行了广泛交流及推广，显著提升了我国在造血干细胞移植领域的国际影响力。
血液恶性肿瘤（白血病）严重危害人民身体健康，是尤其危害青少年和青壮年人群的重大疾病。造血干细胞移植是利用造血干细胞重建造血系统及免疫系统治疗血液恶性肿瘤疾病的一种治疗手段，50多年来，移植领域取得了巨大进步，是血液学最活跃和富于挑战的领域。传统的移植技术要求供受者人类白细胞抗原系统（HLA）配型必须相合，由于我国执行独生子女政策的特殊国情，获得同胞全相合的供者难上加难。但好在每例患者均有父母或者子女及其他两代以内的亲属，将其一作为供者进行造血干细胞移植，我们称其为单倍体移植，如何跨越单倍型移植巨大的免疫屏障是造血干细胞移植重大的难题。
国外多采用体外去T技术以解决单倍型的移植难题，但早期的临床结果不甚令人满意，去T 后的移植相关死亡率高达70%。黄晓军教授带领的团队一直致力于单倍体造血干细胞移植技术体系的构建与完善，在过去的9年中HLA单倍体移植技术方面取得了重大进展。从2002年5月到2010年12月，北京大学血液病研究所采用体外不去T细胞的单倍体造血干细胞移植技术体系已经完成HLA单倍体移植820例, 其中206例为高危白血病患者：99%的患者获得了长期供者植入，820例患者中有557例患者生存随访时间超过了2.5年。随访9年，标危患者的无病生存率达到68.1%，难治复发的高危患者为47.1%；移植的安全性大大提高，重度GVHD发生率仅10% 左右，慢性广泛型GVHD发生率仅20%左右。
总体来讲，HLA单倍体造血干细胞移植技术体系的建立和完善，标志着造血干细胞移植已经告别供者来源困难的时代。供者来源问题的解决具有划时代的重要意义，更多患者可能受益于造血干细胞移植。
要点
亲属间单倍体移植的疗效与安全性的稳定和进步，从根本上解决了供者来源问题，使得需要异基因造血干细胞移植的患者告别了必须要具备全相合同胞或非血缘供者才能接受移植的时代。这一成果目前居世界先进水平，也是中国血液病学医生为全世界患者做出的贡献。
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第一个循证医学证据支持慢性髓性白血病第一次慢性期患者治疗首选伊马替尼
在伊马替尼时代，异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）已经不再是慢性髓性白血病（CML）第一次慢性期（CP1）患者的首选，但尚无同期对照的研究证实此观点。
本届年会上，黄晓军教授首次报道了伊马替尼一线治疗CML-CP1患者相比于allo-HSCT 研究的10年随访结果。结果表明，对于年轻CML-CP1患者，伊马替尼作为一线治疗较allo-HSCT具有明显的生存优势及相当的生活质量。
该项前瞻性队列研究共入组463例CML-CP1患者，其中早慢性期（ECP）347例，晚慢性期（LCP）115例。患者持续服用伊马替尼400 mg/d（伊马替尼组，254例），或接受HLA配型相合同胞供者骨髓+外周血干细胞移植（allo-HSCT组，209例），评估并比较两组患者的治疗转归和生活质量。
截至2011年4月，422例生存患者中位随访56个月（12~120个月），伊马替尼组无事件生存（EFS）率和总生存（OS）率显著高于allo-HSCT组，但疾病复发者显著较多。伊马替尼组和allo-HSCT组的6年EFS率分别为83.6%和76.6% （P=0.004），6年OS率分别为96.4%和82.0%（P=0.000），6年无疾病进展生存（PFS）率分别为90.7%和96.6%（P= 0.014）。
亚组分析显示，ECP患者中，伊马替尼组相比于allo-HSCT组的EFS和OS优势更加显著，但其疾病复发率并无差异。伊马替尼组和allo-HSCT组的6年EFS率分别为90.3% 和74.3% （P=0.001），6年OS率分别为99.4%和80.2%（P =0.000），6年PFS率分别为95.9%和97.3%（P=0.303）；LCP患者中，伊马替尼组EFS和OS与allo-HSCT组相当，而疾病复发率显著较高。伊马替尼组和allo-HSCT组的6年EFS率分别为76.5%和87.9%（P =0.346），6年OS率分别为92.1%和93.9%（P=0.924），6年PFS率分别为86.0%和100%（P=0.035）。
多变量分析显示，allo-HSC是全部患者、ECP患者EFS和OS的独立不良因素，伊马替尼治疗是影响ECP患者MCS的独立不良因素，未发现影响LCP患者预后的危险因素，Sokal积分和EBMT积分的高低不影响不同治疗患者的预后。在观察终点对392例生存者进行的MOS SF-36表问卷调查发现，无论在全部患者或是ECP、LCP患者中分析，治疗模式不影响患者的体能健康指标（PCS），而allo-HSCT组患者的精神健康指标（MCS）显著优于伊马替尼组。
要点
伊马替尼为CML患者的治疗策略与结局带来了革命性的改变。NCCN指南和欧洲白血病网关于CML-CP治疗推荐伊马替尼应作为CML-CP的首选。本研究是支持这一推荐的第一个循证医学证据。
关键词： 美国血液学会年会 北京大学血液病研究所 造血干细胞移植 慢性髓性白血病
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